Лекарства для жизни: что беспокоит родителей детей с орфанными заболеваниями после реформы Минздрава

Qazaq24.com, ссылаясь на сайт Orda.kz, отмечает.

В Общественном фонде «Өмірге сен» на пресс-конференции в Астане заявили, что изменения в системе лекарственного обеспечения могут оставить часть казахстанских детей с редкими заболеваниями без жизненно важной терапии, сообщает Orda.kz.

Проблемы с обеспечением орфанными препаратами поднимают не впервые. Ранее родители детей с редкими заболеваниями уже заявляли о перебоях с лекарствами и рисках после изменения финансирования. В ответ Минздрав заверял, что продолжит обеспечивать пациентов необходимой терапией и учитывать мнение пациентского сообщества. Однако общественники опасаются неопределённости вокруг дальнейшего обеспечения дорогостоящими препаратами.

«Решения принимают без пациентов»

Директор фонда «Өмірге сен» Сабиля Шугелова заявила, что проблема касается не только здравоохранения, но и базового права человека на лечение. По её словам, общественные организации неоднократно участвовали в работе над вопросами орфанных заболеваний, помогали семьям и выступали посредниками между государством и пациентами. Однако последние решения, касающиеся лекарственного обеспечения, по её мнению, приняли без участия самих пациентов, родителей и профильных специалистов.

«Мы сталкиваемся с тем, что решения, которые напрямую затрагивают жизнь и судьбу детей, принимают без участия пациентских организаций, родителей и врачебного сообщества. Минздрав не считает нужным выносить такие вопросы на общественное обсуждение. Но в отдельных случаях речь идёт не о формальностях и не о закупках. Речь идёт о праве человека на жизнь и лечение», говорит Шугелова.

Напомним, что 25 мая вступили в силу изменения в приказ о лекарственном обеспечении. По словам директора фонда, документ исключил из системы амбулаторного лекарственного обеспечения ряд препаратов для пациентов с редкими заболеваниями.

«Решение о выводе препаратов из системы амбулаторного лекарственного обеспечения создаёт огромный риск необратимых последствий для детей, которые каждый день борются за жизнь. Государство не предложило готовый альтернативный механизм, а ответственность фактически перенесло на местные исполнительные органы. Это может привести к перебоям в поставках и снижению эффективности уже проводимого лечения», — уточнила Шугелова.

Почему родители боятся срыва терапии?

По словам представителей фонда, главная проблема заключается не только в исключении препаратов из одного списка. Они говорят, что до сих пор никто не объяснил им, кто именно будет закупать лекарства в дальнейшем и по какому механизму это будет происходить.

Шугелова заявила, что сейчас идёт приём заявок на 2027 год, однако многие медицинские организации уже столкнулись с неопределённостью.

«Ни один стационар, куда планируют перевести обеспечение препаратом Нусинерсен, сегодня не может подать заявку. Этого препарата просто нет в системе стационарного закупа. Мы не понимаем, кто будет отвечать за обеспечение пациентов, если лекарство понадобится, а механизма закупки к тому моменту не окажется», говорит директор фонда.

По её словам, аналогичные проблемы могут возникнуть и с другими орфанными препаратами, закуп которых ранее финансировался через фонд «Қазақстан халқына».

«Во всём мире таких пациентов лечат пожизненно»

Отдельно Шугелова остановилась на ситуации пациентов со спинальной мышечной атрофией. По данным фонда, в стране насчитываются сотни пациентов со СМА и мышечной дистрофией Дюшенна.

«Практически все пациенты со СМА должны получать лечение пожизненно. Так работает мировая медицинская практика. Но сегодня некоторые решения экспертных комиссий фактически подводят систему к тому, чтобы часть пациентов прекращала терапию или переходила на другое лечение. Мы считаем такой подход неправильным», — отметила директор фонда.

По её словам, особую тревогу вызывает практика, когда пациентам предлагают отказаться от уже действующей терапии несмотря на положительные результаты лечения.

Помимо этого, директор фонда напомнила, что многие современные методы лечения до сих пор остаются недоступными в Казахстане.

«Есть препараты генной терапии, которые вводят один раз и которые способны остановить прогрессирование заболевания. Казахстанские семьи уже собирали деньги самостоятельно и получали такое лечение за рубежом. Но внутри страны доступ к этим технологиям по-прежнему ограничен», сказала Шугелова.

«Лечение не заканчивается одним препаратом»

Самое важное — пациенты с редкими заболеваниями нуждаются не только в дорогостоящих орфанных препаратах. По её словам, ребёнок с мышечной дистрофией Дюшенна одновременно получает кардиологические препараты, гормональную терапию, витамины и другие лекарства, которые помогают поддерживать организм.

«Нельзя говорить, что гормональная терапия может заменить орфанный препарат или генную терапию. Это разные вещи. Такие дети нуждаются в комплексном лечении всю жизнь. Даже если пациент получает современный препарат, ему всё равно требуется постоянное медицинское сопровождение», — сказала директор фонда.

Она также отметила, что большой проблемой остаются реабилитационные центры, которые не принимали многие годы детей со СМА.

«Именно поэтому нам пришлось открыть собственный центр. Родителям просто некуда было обращаться. Во многих случаях семьи вынуждены самостоятельно искать специалистов и изучать методики реабилитации», дополнила Шугелова.

История отца, который потерял дочь

Во время пресс-конференции выступил и юрист фонда «Өмірге сен» Улан Акшалов. Он рассказал о своей дочери, у которой была диагностирована спинальная мышечная атрофия и которая умерла в возрасте пяти с половиной лет.

По словам Акшалова, для пациентов со СМА время и возраст играет решающую роль.

«Современные препараты нужно вводить как можно раньше после постановки диагноза. Чем раньше ребёнок получает лечение, тем больше у него шансов сохранить двигательные функции и жить полноценной жизнью», — сказал Акшалов.

Он также заявил, что диагноз его дочери удалось подтвердить только спустя длительное время после появления первых симптомов.

«Мы долго не могли получить точный диагноз. Тогда ещё не было возможностей для такой диагностики внутри страны, анализы приходилось отправлять за границу. После постановки диагноза началась борьба за лечение. Моя дочь получила препарат почти в три года. Она стала первым ребёнком в Казахстане, который получил такую терапию», рассказал отец девочки.

Он также не исключает, что позднее начало лечения могло сыграть свою роль. По его словам, если ребёнок получает препарат вовремя, он может продолжать ходить, учиться и жить обычной жизнью. Именно поэтому любые задержки в лечении для таких пациентов критичны.

«Если лечение прервётся, мой сын окажется в инвалидном кресле»

По словам Ирины Закревской, матери пациента со СМА третьего типа, до начала терапии её сын Артём практически не мог самостоятельно передвигаться, однако после его жизнь изменилась.

«Если раньше сын даже не мог выйти в магазин, то сейчас он ходит, встречается с друзьями, ездит по своим делам. Да, он не полностью здоровый человек, но он на ногах и живёт полноценной жизнью настолько, насколько это возможно при его заболевании», — поделилась мать мальчика.

Однако она опасается, что лечение может прерваться.

«Если этот препарат исчезнет, мой сын просто сядет в инвалидное кресло. Этот препарат не лечит заболевание полностью. Он тормозит его развитие. Если человек потеряет функции, которые удалось сохранить, последующее лечение уже не сможет вернуть всё обратно»,
добавила Закревская.

По её словам, проблема заключается в неопределённости вокруг дальнейшей системы финансирования, ведь одна ампула препарата стоит около 40 млн тенге, а на год пациенту требуется три ампулы.

«Нам говорят, что от лечения никто не отказывается. Но кто будет закупать препарат дальше, сегодня никто объяснить не может. Даже специалисты системы здравоохранения признают, что пока не знают, каким будет механизм подачи заявок на следующий год», — сказала мать ребёнка.

Люди требуют открытого обсуждения

Участники пресс-конференции подчёркивают, что не выступают против реформирования системы лекарственного обеспечения. Однако они считают, что любые изменения должны происходить только после обсуждения с врачами, пациентами и родителями.

По словам Шугеловой, фонд неоднократно предлагал различные варианты финансирования дорогостоящих орфанных препаратов, включая создание отдельного государственного фонда с устойчивым источником финансирования, однако они не были услышаны.

Несмотря на то что казахстанская медицина прогрессирует и претендует на звание медицинского хаба Центральной Азии, остаётся множество нерешённых проблем. Многие из них фактически затрагивают вопросы жизни и смерти пациентов.

Ранее мы писали, что вице-министр здравоохранения Тимур Султангазиев прокомментировал намерение ведомства переложить покупку препаратов для пациентов с редкими заболеваниями на благотворительные фонды. По его словам, эту возможность рассматривают из-за больших сумм, которые тратятся на эти лекарства.

Продолжайте следить за ситуацией на Qazaq24.com, где мы всегда предоставляем свежие новости.