Қытайлық гендік терапия туа біткен саңыраулардың есту қабілетін қалпына келтірді

Терапия еріктілердің 90 пайызында есту қабілетін қалпына келтіріп, емнің әсері 2,5 жылдан астам уақыт бойы сақталған.

Фудань университетінің профессоры Шу Илайдың айтуынша, тәжірибе терапияны қарапайым ауруханаларда да енгізуге болатынын көрсетіп, оны мүмкіндігінше көп науқасқа қолжетімді етуге жол ашады.

– Бірден бірнеше клиниканың қатысуымен жүргізілген клиникалық сынақтар OTOF геніндегі мутациялармен күресуге бағытталған біз әзірлеген гендік терапияның жоғары тиімділігін растады. Бұл тәжірибелер терапияны қарапайым ауруханаларда да енгізуге болатынын көрсетті, ал бұл оны барынша көп науқасқа қолжетімді етеді, – деді профессор Шу Илай.

Ғалымдар әзірлеген гендік терапия адамның ішкі құлақ жасушаларына ене алатын AAV9 аденоассоциацияланған вирустары негізінде жасалған. Зерттеушілер бұл вирустардың бөлшектерін өзгертіп, олардың құлақ жасушаларына OTOF генінің сау нұсқасын жеткізуін қамтамасыз еткен.

Аталған ДНҚ бөлігі ішкі құлақтағы түкті жасушаларда дыбыс тербелістерін электр импульстеріне айналдыруға қажет ақуыз молекулаларының синтезіне жауап береді. Сондықтан оның зақымдануы толық саңыраулыққа әкелуі мүмкін.

Бірнеше жыл бұрын биологтар тышқандарға және еріктілердің шағын топтарына жүргізілген тәжірибелер арқылы бұл мәселені аталған терапияны енгізу арқылы алдын алуға болатынын дәлелдеген еді.

Жуырда зерттеушілер осы терапияны тексерудің кезекті кезеңін қорытындылады. Оған жасы бірнеше айлық сәбиден 32 жасқа дейінгі, ДНҚ-сында OTOF генінің мутациясы бар Қытайдың 42 тұрғыны қатысты.

Ғалымдар қатысушылардың есту мүшелеріне гендік терапияның бірден үш дозаға дейінгі мөлшерін енгізіп, 2,5 жыл бойы олардың есту қабілетінің өзгерісін бақылаған.

Бақылау нәтижелері ем басталғаннан кейін бірнеше апта ішінде еріктілердің 90 пайызында есту қабілеті айтарлықтай жақсарғанын көрсетті. Оның ішінде тәжірибеге қатысқан ересектердің 66 пайызында оң нәтиже байқалған.

Сонымен қатар биологтар терапиядан өмірге қауіпті жанама әсерлерді тіркемеген. Бұл туа біткен саңыраулықты емдеуде аталған әдістің болашағы зор екенін көрсетеді.

Еске сала кетсек, қытайлық роботтар Бразилиядағы науқасқа қашықтан жоғары дәлдіктегі ота жасады.

Айта кетейік, денсаулық сақтау министрлігі елдегі педиатриялық қызметті күшейтіп жатыр