Под угрозой жизнь орфанных пациентов

Почему на здоровье детей приходится экономить? Такой вопрос задала общественный деятель, директор фонда “Өмірге сен” Сабиля Шугелева на круглом столе, посвященном проблемам лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями. Мероприятие организовал Союз пациентских организаций Евразии при участии представителей государственных органов и депутатского корпуса.
Напомним, что под орфанными заболеваниями подразумеваются опасные для жизни или хронические прогрессирующие болезни с очень низкой частотой встречаемости среди населения. Часто они имеют генетическую природу. Такие больные нуждаются в очень редких и дорогих лекарствах и медицинских процедурах. 
На этот раз поводом для обсуждения стали случаи прекращения терапии, административные ограничения при закупках жизненно необходимых препаратов. По мнению участников встречи, для обеспечения непрерывного лечения необходимы срочные системные решения.
Общественники бьют в набат: нет доступа к жизненно важной терапии для детей и взрослых с редкими заболеваниями! Как быстро устранить барьеры для финансирования закупок – один из ключевых вопросов повестки.
В последние годы в стране резко увеличилось количество пациентов с орфанными заболеваниями, что связано с развитием диагностики и расширением скрининговых программ. Однако вместе с ним увеличилась и нагрузка на систему лекарственного обеспечения. При этом нет какой-либо устойчивой и долгосрочной модели финансирования. Это создает некоторые риски перебоев или вовсе останавливает лечение. 
По словам Сабили Шугелевой, особую обеспокоенность вызывает ситуация с детьми, которым был назначен препарат Zolgensma. Его применяют для лечения спинальной мышечной атрофии у детей до двух лет. В Казахстане зарегистрированы два ребенка с этим диагнозом. Лечение было назначено еще в ноябре прошлого года, однако терапия так и не началась. Причины были озвучены слишком туманно. Она также сообщила, что фонд «Қазақстан халқына» отказался от финансирования лечения этих пациентов, из-за чего критически важное время для эффективной терапии потеряно.

“Мы просим Правительство, депутатов и все ответственные органы обратить внимание на проблемы пациентов с редкими заболеваниями и проявить гуманность по отношению к ним. Часть пациентских организаций защищает право на лечение в судебном порядке, а остальные рассматривают иные возможности для привлечения большего внимания к проблеме. Такая ситуация требует системного реагирования со стороны государства”, – подчеркнула Сабиля Шугелева.

Общественники привели примеры, показывая, как проблема обеспечения лекарственными препаратами детей с редкими заболеваниями сказывается на их судьбах.
К примеру, у девочки Айкоркем из области Абай редкий диагноз: нейрофиброматоз 1-го типа. Более полутора лет ребенок не получает необходимого лечения. За это время ее состояние ухудшилось: она теряет глаз, ей все труднее посещать школу. Родители обращаются в различные инстанции, однако вопрос до сих пор не решен. При этом, по словам общественников, препарат существует, но его получение осложняется барьерами. 
Единственный пациент в стране с нозологией гипофосфатазия живет в Актобе. Ситуация с его здоровьем оценивается врачами как крайне тяжелая. Но системной помощи на данный момент нет.
Участники встречи приняли во внимание необходимость межведомственного взаимодействия и усиления государственной поддержки пациентов с редкими заболеваниями. 
По итогам круглого стола будет подготовлен пакет протокольных рекомендаций с предложениями по улучшению системы лекарственного обеспечения и формированию устойчивой модели финансирования терапии орфанных заболеваний. Документ будет направлен профильным государственным органам для рассмотрения и дальнейшей проработки.

Инкар БАКЫТЖАН, Астана