Спасать или молчать?

Маленькому алматинцу с редким (орфанным) заболеванием Минздрав отказал в покупке необходимого препарата

В ведомстве сослались на "отсутствие доказательной эффективности" и дороговизну лекарства. А рекомендовавшим его врачам пригрозили проверкой.

В Казахстане финансирование лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями ранее осуществлялось из трех источников - республиканского, местного бюджетов и общественного фонда "Қазақстан Халқына". Генный препарат "Элевидис" - один из самых дорогих в мире, его закуп в большинстве стран производится за счет государства.

В прошлом году мы поднимали проблему поставки лекарства особенным пациентам (см. "Где деньги, фонд?" на сайте time.kz). И вот очередная загвоздка.

Мама пятилетнего Алиаскара Молдир БЕКТУРСЫН рассказала, что ее сыну с диагнозом "мышечная дистрофия Дюшенна" еще в прошлом году экспертный комитет по детской неврологии рекомендовал препарат генно-заместительной терапии. Республиканский центр орфанных заболеваний также предлагал управлению здравоохранения и Минздраву рассмотреть вопрос применения данной терапии.

В августе на письмо Молдир Бектурсын Минздрав ответил: обеспечение пациентов с диагнозом "мышечная дистрофия Дюшенна" осуществляется за счет средств общественного фонда "Қазақстан Халқына". Генный препарат вводится внутривенно и доставляет в организм функциональную копию гена дистрофина, что позволяет мышцам вырабатывать этот белок. Лекарство является одним из самых дорогих в мире, стоимость одной инъекции составляет 2,9 миллиона доллара (1,57 миллиарда тенге).

В ответе сказано, что поликлиника должна подготовить пакет документов для рассмотрения вопроса на заседании экспертно-консультативного совета. В случае получения положительного заключения управление здравоохранения будет ходатайствовать перед "Қазақстан Халқына" о рассмотрении вопроса закупа лекарства.

- 4 ноября прошла онлайн-встреча с министром Акмарал АЛЬНАЗАРОВОЙ. По поводу терапии мне ответили, что будут проводить проверки в отношении врачей, которые назначают препарат без согласования с Минздравом, якобы он не имеет доказательной эффективности, а в мире от этого препарата умерли восемь детей. Я говорю: в мире и от аспирина умирают, его же не перестают продавать. Да, лекарство очень дорогое, но это единственная терапия, которая нам подходит, - говорит Молдир. - В России 500 детей с таким же диагнозом обеспечили дорогостоящим лекарством. Слышала, в Казахстане экспертный комитет одобрил терапию для шестерых детей, но и для них не могут купить.

По ее словам, в сейчас сын поддерживает состояние за счет бассейна, развивающих уроков и гормональных препаратов.

- Реабилитацию он проходит благодаря фонду "Өмірге сен", поддерживающему пациентов с нервно-мышечными заболеваниями. Все остальное за свой счет, - констатирует женщина. - Заявку на гормональный препарат я оставляла в поликлинике еще в прошлом году, ничего не выдали. После онлайн встречи с министром сразу позвонили, спросили, что нужно. А до этого никто не шевелился.

Директор фонда "Өмірге сен" Сабиля ШУГЕЛОВА расстроена итогом встречи:

- При отсутствии лечения мышцы постепенно атрофируются, в том числе дыхательные, сердечная, ребенок оказывается в инвалидной коляске, потом и вовсе без движения. Да, эти препараты у нас не зарегистрированы, поэтому их закупал только фонд "Казахстан халкына". Ранее препарат получили около 20 пациентов. У нас есть хорошие результаты, есть не очень, потому что нужно своевременно вводить препарат, а после за ребенком наблюдать, делать анализы. Начиная с прошлого года фонд стал говорить, что их средства ограничены, этим должно заниматься государство. А оно в свою очередь ссылалось на отсутствие средств в бюджете.

Правозащитница Саида ТАУКЕЛЕВА считает, что государство не имеет права ссылаться на дороговизну, когда речь идет о жизни человека. Конституция ведь гарантирует право на жизнь и охрану здоровья.

- Есть механизмы финансирования - через маслихаты, фонд "Қазақстан халқына", местные программы. Проблема не в невозможности, а в отсутствии политической воли и приоритетов, -уверена правозащитница. - Насчет заявления министра в ходе онлайн-встречи, что "Казахстан переходит на обеспечение только препаратов с доказательной эффективностью", эти препараты как раз и обладают доказательной базой. Международная практика показывает, что при орфанных диагнозах невозможно провести классические многоступенчатые исследования.

По словам правозащитницы, в Казахстане действует ускоренная регистрация, которую ввело само Министерство здравоохранения. И теперь этот же орган отказывается ее применять.

- Центр орфанных заболеваний создан по инициативе самой Акмарал Шарипбаевны. Именно эти специалисты - генетики, неврологи, клиницисты - назначают лечение, исходя из стандартов доказательной медицины, - продолжает Таукелева. - Теперь им угрожают проверками и разбирательствами. Это выглядит как дискредитация медицинского сообщества. Такое давление разрушает систему здравоохранения и ставит врачей перед выбором - спасать или молчать.

Елена КОЭМЕЦ, Алматы