Қазақстанда орфандық науқастардың емге қолжетімділігі қиындап барады

Бұған дейін қымбат препараттарды «Қазақстан халқына» қоры сатып алып келген болса, қазір бұл міндет жергілікті атқарушы органдарға жүктелген. Өңір бюджеттерінің мүмкіндігі әртүрлі болғандықтан, бәрі бірде емге қол жеткізе алмай отыр.

— Өткен жылдан бері орфандық ауруы бар пациенттердің жағдайы күрт қиындап, болжауға келмейтін деңгейге жетті. Көптеген науқас қажетті ем-домынан айырылып қалды. Бұған дейін қымбат дәрілік препараттарды «Қазақстан халқына» қоры сатып алып келген еді. Қор бұл міндеттен бас тартып, жауапкершілік жергілікті атқарушы органдарға жүктелгеннен кейін мәселе одан әрі ушыға түсті. Себебі барлық өңірдің бюджеттік мүмкіндігі бірдей емес, ал орфандық препараттардың құны өте жоғары. Нәтижесінде пациенттердің емге қолжетімділігі өңірлік қаржылық жағдайға тәуелді болып қалды, — дейді «Өмірге сен» қорының директоры Сабиля Шугелова KAZINFORM тілшісіне берген сұхбатында.

Оның айтуынша, өңірлер қажетті препараттарды сатып алудан бас тартып отыр.

— Қазіргі уақытта Денсаулық сақтау министрлігі кейбір препараттарды сатып алу ұсынылмайтыны жөнінде хаттар жолдап жатыр. Дәрілер санаттарға бөлінген. Орфандық ауруларға арналған препараттардың басым бөлігі «Үміт препараттары» санатына енгізілген. Бұл санат бірінші кезекте сатып алынатын дәрілер қатарына жатпайды. Өңірлер препараттардың амбулаториялық тегін дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету тізіміне (АЛО) кірмейтінін негізге алып, сатып алудан бас тартып отыр. Ал АЛО тізімінде бар кейбір дәрілерді министрлік тек осы тізім шеңберінде ғана қалдыруды ұсынып отыр. Бұл — жергілікті бюджетке қосымша салмақ түсіреді деген сөз. Ал қосымша салмақ болған жерде бас тарту да көбейеді. Бүгінде ата-аналардың да, пациенттердің де ертеңге деген уайымы көп. Егер бүгін препарат берілмесе, ертеңгі күні оның салдары қандай болмақ?, — дейді қор директоры.

Спикер тағы бірнеше мәселеге тоқталды.

— Мәселе тек дәрі-дәрмекпен шектелмейді. Профилактика жүйесі жолға қойылмаған. Генетикалық және ерте диагностиканың деңгейі жеткіліксіз. Тыныс алуды қолдау қызметі толық ұйымдастырылмаған. Бұл әсіресе жүйке-бұлшықет аурулары бар пациенттер үшін аса маңызды. Жаңа паллиативтік көмек стандарты қабылданғанымен, онда тыныс алуды қолдау мен амбулаториялық паллиативтік көмек толық қамтылмаған, яғни қажетті медициналық көмектің маңызды бағыттары жүйелі түрде енгізілмей отыр. Осындай жағдайда орфандық емнің тиімсіз немесе қажет емес екенін айту — кәсіби тұрғыдан негізсіз пікір. Әр пациентке жеке тәсіл қажет, — дейді ол.

Бүгінде елімізде бір ғана жүйке-бұлшықет аурулары бар 700-ге жуық науқас бар.

— Орфандық аурулары бар балалар мен ересектердің нақты саны туралы толық статистика министрліктің өзінде де жоқ деп ойлаймын. Біздің қорда жүйке-бұлшықет ауруларымен тіркелген шамамен 700 пациент бар. Бірақ орфандық аурулардың өзге түрлерімен ауыратындар бұдан да көп. Әр диагноздың емі бола бермейді. Алайда емі бар науқастарға уақтылы диагностика жасап, қажетті препаратпен уақытында қамтамасыз ету — мемлекеттің міндеті. Бұл мәселе жоғары деңгейде шешілуі тиіс. Өкінішке қарай, министрлік оны түбегейлі шеше алмай отыр. Сондықтан біз Үкіметке және Президент Әкімшілігіне жүгінуге мәжбүрміз, — дейді спикер.

Сабиля Шугелова орфандық ауруы бар науқастарға арналған арнайы қор құруды ұсынды.

— Жүйке-бұлшықет аурулары бар пациенттерді қамтамасыз ететін арнайы мемлекеттік қор құратын уақыт келген сияқты. Дәрілерді орталықтандырылған тәртіппен сатып алатын құрылым қажет. Бұл ұсынысты біз бірнеше рет көтердік. Алайда үн қатқан ешкім жоқ. Керісінше, препараттардың аса қажет еместігі немесе тиімділігі дәлелденбегені жөнінде пікірлер айтылып жүр. Мұндай даулар негізсіз деп санаймын. Кейбір препараттарды бұйрықтар мен тізімдерден алып тастауға дайындық жүріп жатқандай әсер қалдырады. Бұл — өте қауіпті үрдіс. Егер пациенттердің үні естілмесе, салдары ауыр болуы мүмкін, — дейді «Өмірге сен» қоғамдық қорының директоры.

Қай ауруға қандай дәрі-дәрмек қолданылады?

Жұлын бұлшықет атрофиясы (SMA):

• Нусинерсен,

• Рисдиплам,

• Онсемноген абепарвовек.

Дюшенн бұлшықет дистрофиясы:

• Этеплирсен,

• Голодирсен,

• Касимерсен.

Миостатин тапшылығы:

• Револизумаб

AADC тапшылығы:

• Элапегадемаза

— Елде AADC тапшылығы бар жалғыз пациент бар. Оған Элапегадемаза керек. Анасы барлық тиісті инстанцияға, тіпті министр мен Бала құқықтары жөніндегі уәкілге дейін жүгінгенімен, мәселе шешілмеген. Елдегі жалғыз пациентке де препарат сатып алудан бас тарту — түсініксіз жағдай. Егер бұл дәрілер қажет емес делінсе, онда қандай балама ұсынылады? Аталған диагноздар бойынша өзге тиімді ем жоқ. Тек дәрі емес — кешенді тәсіл керек, — дейді Сабиля Шугелова.

Қор директоры бұл препараттардың оң нәтиже беріп жатқанын жеткізді.

— Бұл — жаңа буын орфандық, заманауи препараттар. Олар соңғы жылдары қолданысқа енгізілді. Дегенмен 6-8 жылдық тәжірибе олардың тиімділігін көрсетіп отыр. Әлемдік практикада пациенттердің жағдайы жақсарып, өмір сүру ұзақтығы артқаны байқалған. Сондықтан бұл емнің қажеттілігіне күмән келтіру орынсыз деп есептеймін. Орфандық науқастар мәселесі — тар шеңбердегі медициналық тақырып емес. Бұл — мемлекеттің әлеуметтік жауапкершілігі, өңірлік теңсіздік және өмір құқығы мәселесі. Бүгін шешім қабылданбаса, ертең кеш болуы мүмкін, — деп түйіндеді «Өмірге сен» қоғамдық қорының директоры.

Осыдан бұрын ДСМ онкологияға қатысты деректерді жариялаған еді.