Қытай ғалымдары артық холестеринді азайтудың жаңа әдісін тапты

Зерттеу барысында алты ерікті — осы аурумен ауыратын ерлер мен әйелдер — қатысқан бірінші кезеңдегі клиникалық сынақтар өткізілді. Ғалымдардың мәліметінше, жаңа терапия қауіпті жанама әсерлер тудырмаған, ал сонымен қатар PCSK9 ферментінің белсенділігін айтарлықтай төмендетіп, қандағы «жаман» холестерин ретінде белгілі төмен тығыздықтағы липопротеиндердің деңгейін азайтқан.

Бұл гендік терапияны Xia Qiang жетекшілік ететін Shanghai Jiao Tong University ғалымдары әзірлеген. Әдіс Hafnia paralvei бактериясының ферментіне негізделген. Табиғатта бұл фермент бактерияға вирустарды танып, олардың РНҚ тізбегіне өзгеріс енгізу арқылы бейтараптандыруға көмектеседі. Ғалымдар осы ферментті өзгертіп, оны адам ДНҚ-сын дәл өңдей алатын геномдық редакторға айналдырған.

Зерттеу барысында фермент молекулалары арнайы майлы нанобөлшектердің ішіне орналастырылған. Олармен бірге PCSK9 генінің белгілі бір мутацияланған бөлігін кодтайтын РНҚ үлгілері енгізілген. Бұл ген бауырда холестерин өндіруге қатысады. Геномдық редактор бауыр жасушаларындағы PCSK9 генінің бір көшірмесін өзгертіп, оның жұмысын тоқтатады. Нәтижесінде холестерин мен липопротеиндердің түзілуі едәуір баяулайды.

Клиникалық сынаққа жасы 34 пен 62 аралығындағы алты ерікті қатысқан. Олар гендік терапияның бірнеше инъекциясын қабылдап, әрбір процедурадан кейін ғалымдар олардың денсаулық жағдайын және қандағы холестерин деңгейін бақылап отырған.

Нәтижесінде, тәжірибе басталғаннан кейін алты айға жетпейтін уақыт ішінде еріктілердің бауырындағы PCSK9 ферментінің белсенділігі 74%-ға төмендеп, ал қандағы холестерин деңгейі 52%-ға азайғаны анықталған.

Ғалымдардың айтуынша, бұл нәтижелер клиникалық сынақтың екінші кезеңін бастауға мүмкіндік береді. Келесі кезеңде қатысушылар саны көбейіп, терапияның тиімділігі кеңірек зерттеледі.

Айта кетейік, Қазақстанда 6-9 жастағы әр бесінші бала артық салмақтың азабын тартып жүр.